
2026年10月4日至8日,国际帕金森病及运动障碍大会(International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders,MDS Congress)在韩国首尔举行。作为全球帕金森病与运动障碍领域最具权威性的学术平台之一,本次大会汇聚了来自世界各地的专家学者,围绕帕金森病及运动障碍疾病的前沿进展展开多维度的交流与研讨。
大会期间,首都医科大学宣武医院神经外科副研究员徐翠萍报告了全球首款“通用型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞(iDAP)疗法NCR201在帕金森病治疗中的临床探索进展,呈现了NCR201细胞疗法在帕金森病治疗领域的临床应用潜力。

除此之外,本次大会还同步发布了两项围绕NCR201的研究,分别聚焦特发性帕金森病(Robot-Assisted Transplantation of Hypoimmune iPSC Derived Dopaminergic Progenitor Cells for Idiopathic Parkinson’s Disease)与PRKN相关早发型帕金森病(Robot-Assisted Transplantation of Hypoimmune iPSC-Derived Dopaminergic Progenitor Cells for PRKN-EOPD),探究NCR201在帕金森病患者中的安全性与初步疗效,为该低免疫原性细胞疗法积累关键依据。
临床需求驱动:帕金森病治疗亟待新路径
帕金森病是全球高发的神经退行性疾病,以黑质多巴胺能神经元进行性丢失为核心病理特征,临床上主要表现为震颤、运动迟缓、肌强直等典型症状,严重影响患者日常生活质量。目前,临床治疗方案以药物对症治疗为主,辅以手术干预,但二者仅可短期缓解症状,无法从根源上阻断、逆转疾病进展,且长期用药易引发药效衰减、异动症等不良反应,临床上仍存在大量未被满足的治疗需求。
随着再生医学与细胞治疗技术的高速发展,细胞替代疗法凭借“修复受损神经通路、补充缺失功能神经元”的对因治疗特性,打破了传统帕金森病治疗的局限,成为全球神经疾病治疗领域的前沿研究方向,为开发具备疾病修饰作用的长期治疗方案带来希望。然而,优化中脑多巴胺能神经元的占比、降低免疫原性仍是领域内的关键挑战。
从设计到临床:NCR201的“通用型”探索
据报告介绍,NCR201采用免疫通用型设计,适用于更广泛的帕金森病患者群体的长期获益,同时支持标准化、规模化制备,大幅提升了治疗的可及性。经过多轮迭代创新,该疗法大幅提升了移植后多巴胺能神经元的占比,更加安全可靠且起效更快,有望实现更快、更稳定的黑质-纹状体系统多巴胺功能再生。通过直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元,从病理机制上改善运动和非运动功能。

I/II期临床数据显示,NCR201在多例中晚期帕金森病患者中展现出良好的安全性、耐受性以及初步疗效趋势。移植后,多名患者运动和非运动症状改善、生活质量提升,多巴胺功能PET信号显著增强,以及口服多巴类药物剂量下降。
本次MDS大会的成果分享,是NCR201继多次亮相国际学术会议后,再度登上国际舞台的重要呈现。当前,全球帕金森病细胞治疗赛道正处于快速发展阶段,标准化、通用化以及更高的临床可及性,已成为行业发展的重要趋势,而NCR201的技术路径与这一趋势高度契合,为细胞疗法应对神经退行性疾病的临床探索提供了来自中国的实践参考。
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