对于罹患短肠综合征（SBS）的低龄患儿而言，每一天都是一场关乎生长与生存的拉锯战。当肠道无法吸收足够营养，他们不得不长期依赖静脉营养维持生命，而由此引发的肝功能损害、感染反复等问题常常让治疗陷入两难。然而，这一困境终于在近日迎来破局。
武田中国在8月6日宣布，旗下消化领域罕见病产品瑞唯抒®（通用名：注射用替度格鲁肽）1.25mg规格正式获得中国国家药品监督管理局批准，相应扩展适应症用于治疗短肠综合征校正胎龄4个月及以上儿童患者。此次获批使替度格鲁肽的适用年龄范围从此前的成人和1岁及以上儿童患者进一步拓展至更低龄患儿。
作为中国首个治疗SBS的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，替度格鲁肽于2024年2月以5mg规格首次在华获批上市，填补了国内SBS肠康复治疗药物长期空白。此次1.25mg新规格的获批，旨在满足低体重及低龄患儿精细化用药的需求，为更多SBS儿童患者带来创新治疗选择，并进一步助力我国短肠综合征规范化诊疗水平的提升。
为何更低龄患儿面临更严峻挑战？
短肠综合征，包括儿童短肠综合征（简称PSBS）是一种罕见且可能危及生命的消化道疾病。当患儿因小肠大部分切除或先天性短肠等原因导致消化吸收面积严重减少、无法满足正常生长发育需求时，即构成儿童短肠综合征。主要的临床表现为严重腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、体质量丢失，长期来看约10%–15%的患儿存在中到重度发育迟缓，其中约10%发展为明确的脑瘫。2023年9月，短肠综合征被正式纳入我国第二批罕见病目录。
PSBS的治疗原则包括以营养管理为基础，以药物治疗为重要手段，以非移植手术为补充，以小肠移植为挽救。其中PN技术的应用，使得PSBS患儿的存活率得到明显改善，但长期接受PN，会出现肠功能衰竭相关肝病、导管相关血流感染、微量营养素缺乏、代谢性骨病等并发症，严重影响患儿的生长发育、生活质量和长期生存。同时，PSBS治疗所花费的住院时长、经济成本，以及照护者所需做出的生活模式转变，都给患儿及其家庭带来了极大的负担。
聚焦肠康复治疗，助力患儿改善长期结局
为了助力患儿改善长期结局，专家们聚焦肠康复治疗，发现肠道自主功能的恢复，可以提高PSBS患儿的生活质量和长期生存率，并减少小肠移植与PN依赖的相关医疗成本及资源。因此，以肠康复治疗为核心，使PSBS患儿减少PN依赖，并促进最终实现肠内自主成为了PSBS治疗的重要目标。
针对PSBS患者，一项为期24周、纳入59名1至17岁依赖PN的儿童患者的关键III期研究显示：替度格鲁肽治疗24周后，69%的儿童患者PN需求量下降≥20%，12%的儿童患者完全脱离PN。
一项在西班牙开展的多中心真实世界研究，17例SBS相关的肠衰竭患者接收替度格鲁肽治疗，结果显示有71%的PSBS患儿实现了静脉营养脱离。替度格鲁肽在儿童患者中的安全性特征与成人相似，在最长暴露69周的长期扩展研究中，未发现新的安全性信号。
种种研究都证实，替度格鲁肽可以增加绒毛高度及隐窝深度，加强肠道上皮屏障，从而减轻局部炎症并改善肠道通透性，促进肠适应，为更低龄患者带来了新的治疗选择。
针对替度格鲁肽对PSBS患儿的创新疗效，南京医科大学附属儿童医院新生儿外科唐维兵教授表示：“对于低龄患儿而言，规范的全程管理不仅涉及营养支持、生长发育监测以及并发症防控，更需要结合患儿个体情况制定适宜的治疗策略。创新疗法的发展，让临床PSBS管理有了更多选择，为改善患儿的长期预后提供了有力支持。”
我国续提升药物可及性，推动规范化诊疗进程
2022年，5mg规格替度格鲁肽在中国国际进口博览会上首次亮相，并在6个月内通过博鳌先行先试患者用药实现了“展品变商品”的转化。2025年12月被纳入我国首个《商业健康保险创新药品目录》。目前，5mg规格替度格鲁肽已被纳入全国31个省市地区的城市普惠险特定药品目录保障，覆盖沪惠保、深圳惠民保、惠厦保、齐鲁保等城市定制型商业医疗保险项目，以及陕西全民健康保等多个省级惠民保项目。
此次提升替度格鲁肽可及性也获得了许多一线专家的高度赞许。首都医科大学附属北京儿童医院急诊中心、普外及移植科黄柳明教授在介绍中表示：“此次替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症获批，进一步覆盖到更加低龄的儿童患者群体，使患儿肠功能有机会更早实现加速超适应。体现了国家持续提升罕见病药物可及性的努力，再一次转化为患者切实感受到的获益。”
浙江大学医学院附属儿童医院新生儿外科钭金法教授也在介绍中表示：“促进肠功能恢复、支持肠康复是PSBS临床治疗的重要目标。我们期待通过更加规范的管理，帮助患儿逐步减少对肠外营养的依赖，让患儿和家庭能够拥抱更加从容、美好的未来。”
此外，随着替度格鲁肽新规格及相应扩展适应症的获批，作为药品生产厂家的武田中国也表示，将继续积极支持国家罕见病诊疗服务体系建设和保障机制完善，推动创新药物可及性的不断提升，并将持续关注短肠综合征患者及其家庭在疾病长期管理过程中的实际需求，携手医疗机构、患者组织和社会各界伙伴，共同推动疾病认知提升、规范化诊疗和患者支持体系建设，帮助更多患者获得更全面、可持续的关爱与支持。
文/凤凰网深圳 陈婉霖 实习生 郭振宇